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LE CURE DEL FUTURO
biotecnologie La terapia cellulare è la «scommessa» di molti gruppi di scienziati, che in tutto il mondo si dedicano a verificare su modelli animali la possibilità di correggere malattie cardiache, neurodegenerative e genetiche Incoraggianti risultati sono stati ottenuti con la terapia genica sul morbo di Canavan dall’équipe di Paola Leone all’Università del New Jersey (Stati Uniti)

Staminali, crocevia della ricerca

Nasce una società per gestire una «banca» che conservi cellule e tessuti, partner della analoga istituzione di Filadelfia

Da Milano Enrico Negrotti

La ricerca sulle cellule staminali sta diventando un crocevia delle applicazioni biotecnologiche in medicina, come ha mostrato la Sesta giornata di studio per l’edizione 2004 del «Premio Sapio per la ricerca italiana» tenutasi a Segrate al Palazzo Lita dell’Università di Milano e dedicata alle biotecnologie. E dove è stata presentata la costituzione di una banca (Biorep srl) per conservare ogni tipo di materiale biologico a disposizione dei ricercatori, ha spiegato Maurizio Colombo, vicepresidente del gruppo Sapio. La nuova società (frutto della collaborazione tra Sapio, Angelantoni e Ise) avrà sede a Milano, e sarà l’unico referente europeo della banca statunitense del Corriel Institute di Filadelfia (Stati Uniti). L’importanza di una corretta conservazione di cellule e tessuti per ricerca o terapia è stata sottolineata sia da Paolo Rebulla (Milano Cord Blood Bank e Cell Factory, Università di Milano) sia, per il campo degli studi oncologici, da Aldo Scarpa (Università di Verona), mentre Jim Vaught (National Cancer Institute) ha portato l’esperienza statunitense in materia.
Se da un lato le applicazioni con le cellule staminali proseguono da decenni nel settore dei trapianti di midollo osseo per la cura delle leucemie (e ulteriori applicazioni riguardano il trapianto di pelle e cornea), le prospettive che stimolano i ricercatori sono le malattie più gravi – spesso prive di cure – cardiache, neurodegenerative e genetiche. I risultati – tutti su modelli animali – portati da Alfredo Gorio (Ospedale S. Paolo, Università di Milano) nella cura delle lesioni spinali, Arnon Nagler (Ospedale Chaim Sheba, Israele) nella terapia dell’infarto con cellule derivate dal cordone ombelicale, Biagio Saitta (Corriel Institute per la ricerca medica, Università del New Jersey, Stati Uniti) nella differenziazione delle cellule staminali da cordone, sono solo un piccolo esempio del grande fervore di studi in atto sulla biologia e le capacità delle staminali.
L’esperienza clinica più interessante presentata ieri riguarda però la terapia genica. Il gruppo guidato da Paola Leone (Centro per la terapia cellulare e genetica, Università del New JerseY) sta realizzando le prime sperimentazioni cliniche su bambini affetti da una rara quanto gravissima malattia genetica, il morbo di Canavan. Questa patologia, descritta per la prima volta da Myrtelle Canavan nel 1931, è causata da un difetto genetico che causa l’accumulo di acido N-acetilaspartico in tutta la materia bianca del cervello. Con conseguenze devastanti per i piccoli pazienti: ipotonia, difficoltà a muoversi, a succhiare e ad alimentarsi, atrofia ottica e poi cecità, crisi epilettiche sono i sintomi sempre più gravi di questi pazienti, che solitamente muoiono entro l’età adolescenziale. Anche se – ha detto Paola Leone – pur mancando terapie efficaci, con adeguate terapie di supporto alcuni sono sopravvissuti fino all’età adulta in condizioni vegetative. Questa malattia si presentava come adatta alla sperimentazione di una terapia genica, ha spiegato Paola Leone e – dopo uno studio del razionale dell’esperimento su modelli animali – è stato finanziato dal National Institute of Health un progetto di terapia genica, i cui primi risultati sono incoraggianti. «Si tratta della prima applicazione di un vettore virale – spiega la responsabile dello studio – per trapianto di geni nel cervello. Finora abbiamo finanziamenti per 11 pazienti. La terapia genica serve a stabilizzare biochimicamente il cervello, ma non ricrea tessuto, per quello servirebbero le cellule staminali. A questo scopo siamo in contatto con il gruppo di ricerca di Angelo Vescovi all’Istituto San Raffaele di Milano e contiamo di arrivare alla sperimentazione sui pazienti entro 18 mesi». Ancora dalle cellule staminali quindi la speranza della cura definitiva.

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